La Unidad Mixta de Investigación Clínica de Oncohematología Pediátrica IdiPAZ-CNIO, dirigida por el oncólogo Antonio Pérez Martínez, investiga «para solucionar los problemas que aparecen en la clínica”, dice el investigador Andrés París. Esta semana el grupo ha dado a conocer cómo ha abordado, con éxito, el caso de una paciente pediátrica con dermatomiositis anti-MDA5, una enfermedad autoinmune muy rara (un caso por millón de habitantes) que afecta al sistema inmunitario y tiene una mortalidad cercana al 60%.
La paciente ha sido tratada en el Hospital público Universitario La Paz, en Madrid. El equipo de oncólogos e investigadores decidieron tratarla con una terapia CAR-T CD19, concretamente con la terapia celular avanzada ARI-0001, producida por el Hospital Clinic de Barcelona. La terapia fue administrada por uso compasivo, dado que no había más opciones terapéuticas y la niña se encontraba en cuidados intensivos.
«Es el primer uso de una terapia CAR-T para esta enfermedad autoinmune tan rara», explica París, primer firmante de la publicación que presenta el caso, en la revista médica Med. «Es un caso relevante porque la dermatomiositis anti-MD5 es una de las enfermedades más complicadas de la práctica médica, y no tiene tratamientos específicos».
Una CAR-T ‘académica’
La terapia CAR-T nunca había sido usada antes para esta patología. Es un tipo de terapia usada en oncología para lograr que las células defensivas del paciente -linfocitos- se dirijan a las células tumorales y las destruyan. La terapia CAR-T CD19 empleada en este caso es ARI-0001, producida por el Hospital Clinic de Barcelona y la primera CAR-T desarrollada íntegramente en Europa que es aprobada por una agencia reguladora.
La estrategia consiguió reiniciar la parte del sistema inmunitario causante de la enfermedad de forma segura, y permitió mantener a la paciente sin necesidad de otros tratamientos. La niña lleva un año en remisión; su afección motora mejora progresivamente y ha pasado de respirar por ventilación mecánica y ECMO (asistencia ventricular extracorpórea) a respirar por sí misma durante el día.
Investigación para aplicar lo aprendido a futuros casos
«La investigación en el CNIO nos ha permitido profundizar a nivel molecular y celular en este caso», señala París. «Nos ha permitido ir más allá del buen resultado clínico, y analizar de forma molecular y celular qué cambios inmunológicos han ocurrido en la paciente a lo largo de este año; de esta forma, los próximos casos que sean susceptibles de beneficiarse de una terapia CAR T en autoinmundad podrán basarse en estos datos».
Este resultado ha sido posible gracias a un equipo multidisciplinar de diferentes servicios pediátricos del Hospital Universitario La Paz; de investigadores del Instituto de Investigación de La Paz (IdiPAZ) y de la Unidad de Terapias Avanzadas de CRIS contra el Cáncer; del Hospital Niño Jesús; del Servicio de Inmunología del Hospital Clinic de Barcelona; y por supuesto del CNIO.
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